|
Nghiên cứu xây dựng quy trình điều trị gen cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne
/ PGS.TS. Trần Vân Khánh (chủ nhiệm đề tài)
, GS.TS. Tạ Thành Văn, TS. Trần Huy Thịnh, PGS.TS. Nguyễn Thị Hà, TS. Nguyễn Trọng Tuệ, ThS. Vũ Chí Dũng, ThS. Đỗ Ngọc Hải, CN. Phạm Lê Anh Tuấn, CN. Trần Quốc Đạt, CN. Lê Thị Phương.
- Hà Nội :
Trường Đại học Y Hà Nội
, 2015.
- 118 + Phụ lục
|
|
Đặc điểm bệnh loạn dưỡng cơ, đột biến dystronphin và các phương pháp phát hiện. Một số phương pháp điều trị gen bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne hiện nay và triển vọng của liệu pháp điều trị gen. Xây dựng bản đồ đột biến gen dystronphin trên bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne tại Việt Nam. Thiết kế các đoạn trình tự đặc hiệu 20-O, 40-O-Ethylen Bridged Nucleic Acids. Xây dựng quy trình thử nghiệm liệu pháp điều trị gen trên mô hình tế bào. Đánh giá khả năng gây skip exon 45 và exon 51 của đoạn ENA và mức độ biểu hiện protein dystrophin.
|
